上海2026年8月3日 美通社 －－ 由生成式人工智能驱动的临床阶段生物科技公司英矽智能（Insilico Medicine，HKEX：3696）今日宣布，公司与衡泰生物（Hygtia Therapeutics）共同开发的创新口服NLRP3抑制剂ISM8969HT－001已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）临床试验批件，拟用于帕金森病治疗。
在2026年6月宣布完成澳洲I期临床首例参与者给药后，该批件标志着中国和澳大利亚两地平行临床评估的正式开启。本次临床研究旨在评估ISM8969HT－001在健康参与者群体中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效动力学（PD）特征，以及在帕金森病患者中的初步疗效，为其后续临床开发奠定基础。
在2026年6月宣布完成澳洲I期临床首例参与者给药后，该批件标志着中国和澳大利亚两地平行临床评估的正式开启。
此前，英矽智能于2026年1月宣布与复星健康资本旗下深圳鹏复基金与复星医药的被投企业衡泰生物（Hygtia Therapeutics）达成独家授权与合作协议，共同推进ISM8969HT－001的全球开发。根据协议，双方各持有该项目50％全球权益，英矽智能有权获得逾5亿港币的预付款及里程碑付款。
英矽智能非肿瘤临床开发高级副总裁Carol Satler博士表示，“在合作伙伴支持下，ISM8969HT－001项目延续了研发阶段的高效率，实现了临床开发的快速推进。继此前顺利获得美国FDA临床试验许可、在澳洲I期临床研究中完成首例人体给药后，此次获得中国NMPA的临床批件是该项目迎来的又一重要里程碑。基于优良的临床前数据，我们期待通过严谨的临床研究验证其独特的血脑屏障穿透能力与抗炎疗效，加速将这款兼具外周与中枢治疗潜力的创新疗法带给全球亟需新型药物的患者。”
ISM8969HT－001具有潜在同类最佳（best－in－class）潜力，是一款口服、可穿透血脑屏障的小分子 NLRP3 炎症小体抑制剂，其分子结构通过英矽智能自主研发的生成式化学引擎 Chemistry42 发现并优化，并于2024年12月被正式提名为临床前候选化合物（PCC）。通过抑制 NLRP3，ISM8969HT－001 旨在调节病理性炎症，从而帮助神经退行性疾病患者维持神经元存活和功能。
在临床前评估研究中，ISM8969 HT－001展现出均衡的成药性特征，包括良好的体外活性与安全性、优异的体内PKPD 特征，以及在多个小鼠疾病模型中对炎症的显著疗效，这些模型涵盖急性炎症性疾病和慢性疾病。与其他临床进展较快但外周限制性的 NLRP3 抑制剂相比，ISM8969HT－001能够穿透血脑屏障并进入中枢神经系统，因此有望用于治疗与神经炎症相关的疾病。
2026年来，英矽智能自研管线组合迎来密集临床验证期，接连取得8项临床进展，其中进展最快的创新TNIK小分子抑制剂 Rentosertib（ISM001－055）已正式开启全球多中心III期大规模临床验证。此外，针对溃疡性结肠炎（UC）等炎症性肠病开发的肠道限制性PHD抑制剂Garutadustat （ISM5411） 已在名为BETHESDA的IIa期临床研究中顺利完成首例患者给药；具有血脑屏障穿透特性的口服NLRP3抑制剂 ISM8969HT－001 先后获得美国FDA和中国NMPA临床试验许可，并在澳洲成功完成首例人体给药；授权给美纳里尼（Menarini）的USP1抑制剂 MEN2501（ISM3091） 正式完成临床首例给药，成功触发里程碑付款；针对Hippo信号通路异常实体瘤的泛TEAD抑制剂 ISM6331 获得美国FDA授予的快速通道资格（Fast Track Designation）。
作为一家 AI 驱动的生物科技公司，英矽智能正通过其先进的 AI 与自动化平台重新定义临床前药物开发效率，为行业树立新标准。与传统早期药物发现通常需要 2.5 至 4 年时间相比，英矽智能将项目从立项推进至临床前候选化合物提名阶段平均仅需 12 至 18 个月，且每个项目仅需合成并测试 60 至 200 个分子。自 2021 年以来，公司已提名 31 个 临床前候选化合物，其中 13 个已获得 IND 批件。
在不断拓展其技术在药物研发和生命科学研究中实际应用的同时，英矽智能也在持续提升其 AI 平台的性能。依托其训练平台积累的丰富经验和数据，公司提炼出数千项基准测试，并将其整合进 MMAI Gym。作为科学 AI 的“训练器”和“基准平台”，MMAI Gym 能够帮助机构训练具备领域特定推理能力的模型，并对其在真实世界任务中的表现进行严格评估，从而推动迈向“制药超级智能”的进程。迄今为止，Human Longevity 和 Liquid AI 已与英矽智能达成合作，成为 MMAI Gym 的合作伙伴。
关于ISM8969HT－001
ISM8969HT－001 是一款口服且具备穿透血脑屏障性质的创新 NLRP3 抑制剂，由英矽智能生成化学平台 Chemistry42 赋能研发，在临床前研究中显示出卓越的疗效、良好安全性以及优异的穿透血脑屏障的特性。
自2024年12月提名为临床前候选化合物（PCC）以来，ISM8969HT－001高速推进临床开发，于2026年1月宣布获得FDA临床试验许可，并于同月宣布与衡泰生物达成合作开发协议；于2026年6月宣布完成澳洲I期临床首例参与者给药，达成首个临床里程碑。2026年7月，ISM8969HT－001获得中国NMPA临床试验批件。
关于英矽智能
英矽智能是一家全球先锋生物科技公司，致力于整合人工智能和自动化技术，加速药物发现并推动生命科学领域的创新，赋能人类更长久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港联交所主板挂牌上市，股票代码：03696.HK。
利用自主研发的Pharma.AI 平台和先进的自动化生物学实验室，英矽智能正在为纤维化、肿瘤学、免疫学、疼痛、肥胖和代谢紊乱等未满足的疾病领域提供创新药物解决方案。此外，英矽智能持续将Pharma.AI应用拓展到多元化领域，如先进材料、农业、营养产品及兽医药物。更多信息，请访问网站www.insilico.com
关于衡泰生物
深圳衡泰生物科技有限公司由深圳市鹏复生物医药产业私募股权投资基金合伙企业（有限合伙）（简称“深圳鹏复基金”）与复星医药联合孵化。衡泰生物成立于2025年8月，是一家聚焦自身免疫及相关领域的创新生物技术企业。公司致力于在全球范围内引进和开发具有“同类最佳”潜力的创新管线，并通过高效的研发和商业化能力，为患者提供突破性治疗方案。
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